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Nusinersen

产品活性：Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物，修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长SMN蛋白的生成。

研究领域：Cell Cycle/DNA Damage

作用靶点：DNA/RNA Synthesis

In Vitro: Nusinersen is an SMN-ASO that increases SMN levels by blocking an intronic splice silencer in SMN2, thereby facilitating the exon 7 inclusion and generation of FL-SMN2 transcripts.

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