干细胞新药研发动态：2022年已有9款干细胞新药申报项目被CDE受理

干细胞疗法被视为21世纪的medical revolution，已成为全球生命科学前沿最重要的研究领域之一。以干细胞技术为核心的再生医学作为时下生命科技突破的重点领域，也被誉为继药物疗法和手术疗法之后的第三次medical revolution“高地”，而干细胞作为再生医学的重要分支，在很多临床难治性疾病的治疗上也展现了广阔的应用前景。尤其是在新冠病毒疫情爆发期间，干细胞已呈现出一定的医学应用潜力。根据海外市场咨询机构预计，2027年干细胞相关的行业产值将达到182.89亿美元。在新兴产业与市场消费的推动下，全球干细胞治疗的应用市场将出现强劲增长。

干细胞是一类原始的、未分化的细胞，具有自我复制和多向分化的潜能。干细胞有多种分类方法，按照分化潜能可分为：全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞（或者专能干细胞）；按照来源可分为：胚胎干细胞、诱导多能干细胞和成体干细胞。千变万化的干细胞具有许多特性，比如归巢效应，免疫调节能力、多向分化能力等，这也是干细胞具备临床应用前景的核心魅力所在。

细胞药物临床申报

近年来，国家药监局改革举措不断，其中不得不提的一点就是新药临床默示审批制度，这也为国内干细胞新药的开发提供了有力的支持和保障。目前，细胞治疗产品的开发路径有两种：一是申请为细胞制剂，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报，由国家药品监督管理局（NMPA）按照药品进行监管，申报和审批后再进行临床试验；二是申请为医疗技术，由国家卫健委进行备案监管，备案通过后再进行临床研究。

目前，细胞治疗药物从研发到上市的路径已经十分清晰，具体过程详见下图：

细胞治疗产品开发最全流程图，兴德通制图

国内已受理干细胞新药

据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新数据显示，截至目前，CDE已受理了48个干细胞相关新药申报项目，其中2022年新增了9个干细胞新药申报项目。而2022年以来被CDE受理的9个干细胞新药申报项目中，有8款干细胞新药使用的是围产期组织脐带来源间充质干细胞，1款为人源脂肪间充质干细胞，且这9款申报的干细胞新药均为间充质干细胞1类新药。

在CDE已受理的48个间充质干细胞的新药申报项目中，有27款新药已通过了临床试验默示许可。在27个受理品种中，以围产组织来源的脐带间充质干细胞为最多，多达17款。毫无疑问，脐带间充质干细胞新药是当前干细胞新药研发的热点，这得益于脐带间充质干细胞“通用”和“现货”两个特质。

受理干细胞药物临床应用

既然间充质干细胞这么重要，那么小编就在这里和大家简单科普一下间充质干细胞的发现史：1976年，Freidenstein等首次发现在骨髓里存在一群非造血的骨髓基质细胞，呈克隆性贴壁生长，形态和成纤维细胞相似。由于这些细胞具有多能性，可以分化为中胚层组织，如肌肉、肌腱、韧带及脂肪组织等。1988年，Freidenstein和Owen 将其命名为“骨髓基质干细胞”；1992年，Arnold Caplan教授将MSCs命名为间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells，MSCs），他也被业界称为“间充质干细胞之父”。

言归正传，在CDE注册的27款进入临床默示许可阶段的干细胞新药适应症涉及多种疾病的治疗，包括关节炎、重度狼疮性肾炎、缺血性脑卒中、银屑病、肺纤维化以及肝脏衰竭等多种疾病。

上市干细胞新药

在我国，虽未有成熟的干细胞药物获批上市，但一些国家已经有一些干细胞新药上市，相关数据显示，这些干细胞新药已达18款， 主要以欧盟、日本和韩国居多，美国的MACI自体软骨细胞新药备受争议。这些干细胞产品主要涉及的适应症有阿尔兹海默症、急性心梗、血栓闭塞性动脉炎、退行性关节炎等。

我国的干细胞药物研发之路任重而道远，其应用前景尚无天花板。目前，我国各级政府纷纷出台了大量细胞产业相关的监管和支持政策，国内细胞产业发展势头强劲。相信在不久的未来，我国细胞领域内的科研人员在政策、资金的加持下，持续突破技术壁垒，使干细胞药物在诸多未满足临床需求的疾病领域中发挥重要作用！

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