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RGLS4326

产品活性：RGLS4326 (RG4326) 是一种首创的 microRNA-17 (miR-17) 寡核苷酸抑制剂。RGLS4326 可用于常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 的研究。RGLS4326 作用于 HeLa 细胞，抑制 miR-17 功能，EC₅₀ 值为 28.3 nM。

研究领域：Others

作用靶点：Others

In Vitro: RGLS4326, a single-stranded, chemically modified, short oligonucleotide of 9-nt with full complementarity to the miR-17 seed sequence. RGLS4326 inhibits the pathologic functions of the miR-17 family of miRNAs in ADPKD.
RGLS4326 treatment inhibits miR-17 function in kidney collecting duct cells in culture as measured by miR-17 PD-Sig, with an EC₅₀ value of 77.2 ± 20.2 nM.
RGLS4326 suppresses the growth of primary human autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) cysts.

In Vivo: RGLS4326 preferentially distributes to kidney tubules and cysts. RGLS4326 (a single 30 mg/kg SC injection) is rapidly absorbed into plasma, showing T_max of ≤1 h, C_max of 8.5 µg/mL, and half-life of <4 h in wild-type mice.
In vivo administration of RGLS4326 also upregulates the expression of the direct miR-17 target genes Pkd1 and Pkd2.

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